Vytvorením chorých pečeňových buniek z malej vzorky ľudskej kože vedci po prvý raz ukázali, že kmeňové bunky možno použiť na modelovanie pestrej škály dedičných porúch. Zistenia vedcov z University of Cambridge, ktoré snáď povedú k novým liečebným postupom pre tých, ktorí trpia chorobami pečene, boli dnes zverejnené v časopise The Journal of Clinical Investigation.
Keďže pečeňové bunky (hepatocyty) nemožno pestovať v laboratóriu, výskum porúch pečene je mimoriadne náročný. Dnešný nový výskum, ktorý financovali Wellcome Trust a Medical Research Council (MRC), však ukazuje, ako vytvoriť choré bunky podobné pečeni z pacientov trpiacich rôznymi poruchami pečene.
Replikovaním buniek orgánu môžu výskumníci nielen presne skúmať, čo sa deje v chorej bunke, ale môžu tiež testovať účinnosť nových terapií na liečbu týchto stavov. Dúfame, že ich objav povedie k liečbe šitej na mieru pre konkrétnych jednotlivcov a nakoniec k bunkovej terapii – keď sa bunky od pacientov s genetickými chorobami „vyliečia“a transplantujú späť. Navyše, keďže tento proces by sa mohol použiť na modelovanie buniek z iných častí tela, ich zistenia by mohli mať dôsledky na stavy ovplyvňujúce iné orgány.
Dr Ludovic Vallier z MRC Center for Stem Cell Biology and Regenerative Medicine, University of Cambridge, hlavný riešiteľ výskumu, povedal: "Naša práca predstavuje dôležitý krok smerom k splneniu klinických prísľubov kmeňových buniek. Zostáva však ešte veľa práce. hotovo a naša skupina sa venuje dosiahnutiu tohto konečného cieľa zvyšovaním vedomostí potrebných na vývoj nových terapií."
V Spojenom kráľovstve je ochorenie pečene piatou najčastejšou príčinou smrti po kardiovaskulárnych, rakovinových, mozgových a respiračných ochoreniach. Za posledných 30 rokov sa úmrtnosť na ochorenie pečene u mladých ľudí a ľudí v strednom veku zvýšila šesťkrát, pričom počet jedincov zomierajúcich na toto ochorenie sa každoročne zvyšuje o 8 až 10 percent.
Očakáva sa, že Spojené kráľovstvo bude mať do roku 2012 najvyššiu mieru úmrtnosti na ochorenie pečene v Európe a bez opatrení na riešenie tohto ochorenia by mohlo v priebehu nasledujúcich 10 – 20 rokov predbehnúť mŕtvicu a koronárnu chorobu srdca ako hlavnú príčinu smrti. V Spojených štátoch má na svedomí približne 25 000 úmrtí ročne.
Pre svoj výskum vedci odobrali kožné biopsie siedmich pacientov, ktorí trpeli rôznymi dedičnými ochoreniami pečene a troch zdravých jedincov (kontrolná skupina). Potom preprogramovali bunky zo vzoriek kože späť na kmeňové bunky. Tieto kmeňové bunky sa potom použili na vytvorenie pečeňových buniek, ktoré napodobňovali širokú škálu pečeňových ochorení – čo je prvý prípad, kedy boli ochorenia pečene špecifické pre pacienta modelované pomocou kmeňových buniek – a na vytvorenie „zdravých“pečeňových buniek z kontrolnej skupiny. Dôležité je, že tri choroby, ktoré vedci modelovali, pokrývali rôznorodú škálu patologických mechanizmov, čím demonštrovali potenciálnu aplikáciu ich výskumu na širokú škálu porúch.
Dr Tamir Rashid z Laboratória regeneratívnej medicíny, University of Cambridge, vedúci autor článku, povedal: "Vieme, že vzhľadom na nedostatok darcovských pečeňových orgánov musíme naliehavo hľadať alternatívne stratégie. Naša štúdia zlepšuje možnosť, že takéto alternatívy budú nájdené – buď pomocou nových liekov, alebo bunkového terapeutického prístupu.“
Profesor Mark Thursz, špecialista na ochorenia pečene a profesor hepatológie na Imperial College (ktorý nebol súčasťou štúdie), sa k dôležitosti výskumu vyjadril: „Ochorenie pečene je piatou najčastejšou príčinou úmrtnosti v mnohých rozvinutých krajinách a na rozdiel od iných hlavných príčin smrti sa miera úmrtnosti súvisiacej s pečeňou zvyšuje.
"Vývoj línií pečeňových buniek špecifických pre pacienta z kmeňových buniek je významným pokrokom v boji proti ochoreniam pečene. Táto technológia je sľubná z krátkodobého hľadiska tým, že poskytuje nové nástroje na skúmanie biológie ochorení pečene a z dlhodobého hľadiska ako potenciálny zdroj pečeňových buniek pre pacientov so zlyhaním pečene."
