Spoločnosť FibroGen, Inc., dnes oznámila výsledky 2-ročnej klinickej štúdie, ktorá dokazuje, že chirurgická implantácia biosyntetických rohoviek formulovaných s vlastným rekombinantným ľudským kolagénom typu III (rhCIII) obnovila zrak a podporila regeneráciu nervov (obnovenie citlivosti) u pacientov, ktorí mali rohovku. poškodenie a výrazná strata zraku. Výsledky tejto fázy 1, výskumom sponzorovanej štúdie boli dnes publikované v Science Translational Medicine.1
Poškodenie a ochorenie rohovky sú hlavnými príčinami slepoty na celom svete. V krajinách, kde je tkanivové bankovanie dostupné, ako napríklad v USA, sa liečba uskutočňuje implantáciou rohovky ľudského darcu. Na celom svete však existuje vážny nedostatok ľudského darcovského tkaniva. Pacienti, ktorí dostávajú darcovské ľudské rohovky, však môžu stále trpieť komplikáciami, ako je odmietnutie tkaniva. Rohovkové protézy vyrobené zo syntetických plastov sa používajú v obmedzených prípadoch, ale len tam, kde sú štepy ľudského darcu kontraindikované alebo boli opakovane neúspešné. Tieto syntetické alternatívy nie sú navrhnuté tak, aby nahradili darcovské tkanivá alebo podporili regeneráciu tkanív.
FibroGen bol priekopníkom vo vývoji technológie výroby rekombinantného kolagénu a je jediným výrobcom rhCIII. Od roku 2005 FibroGen spolupracuje s Dr. Mayom Griffithom z Linköping University, hlavným autorom dnešnej publikácie, na vývoji biosyntetických rohoviek formovaných z chemicky zosieťovaného rhCIII. Biosyntetické implantáty sú navrhnuté tak, aby napodobňovali ľudskú rohovku, ktorá sa skladá hlavne z proteínového kolagénu.
"Rekombinantný ľudský kolagén je životaschopnou náhradou za prirodzene sa vyskytujúci ľudský kolagén, ktorý nemá obmedzenia ľudského darcovského tkaniva alebo kolagénu živočíšneho pôvodu, ako je riziko prenosu chorôb a dostupnosť darcovskej ponuky," povedal Dr. Griffith. "Naša štúdia poskytuje dôkaz o koncepcii, že rohovkové implantáty zložené z rekombinantného ľudského kolagénu môžu podporiť opätovný rast tkaniva a obnoviť videnie."
„Tieto klinické výsledky naznačujú, že náš kolagén by mohol potenciálne poskytnúť pacientom dôležitú možnosť znížením rizika prenosu chorôb a zvýšením ponuky materiálu rohovkového implantátu vzhľadom na celosvetový nedostatok rohoviek od ľudských darcov,“povedal Thomas B. Neff, výkonný riaditeľ. Dôstojník spoločnosti FibroGen. "Tento produktový koncept sa neustále zlepšuje a plánujú sa ďalšie štúdie."
O 1. fáze štúdie
V klinickej štúdii podstúpilo 10 pacientov s ochorením rohovky resekciu, po ktorej nasledovala chirurgická implantácia biosyntetických rohoviek na báze rhCIII. Výsledky po dvoch rokoch po chirurgickom zákroku ukázali, že 100 % transplantovaných rohoviek zostáva životaschopných po dvoch rokoch, bunky z vlastných rohoviek pacientov narástli do implantátu a nervy, ktoré boli prerušené počas operácie, znovu narástli. Okrem toho sa obnovil žmurkací reflex a slzný film. Pokiaľ ide o zrakovú ostrosť, po 24 mesiacoch sa najlepšia zraková ostrosť korigovaná okuliarmi zlepšila u šiestich pacientov, zostala nezmenená u dvoch pacientov a znížila sa u dvoch. Žiadny z pacientov nezaznamenal žiadnu odmietavú reakciu ani nevyžadoval dlhodobú imunosupresívnu liečbu, vážne problémy spojené s použitím ľudského darcovského tkaniva.
Neuspokojená medicínska potreba biosyntetického rohovkového implantátu
Strata zraku v dôsledku ochorenia rohovky alebo traumy postihuje viac ako 10 miliónov jedincov na celom svete, ale nedostatok prístupu ku kvalitnému darcovskému tkanivu výrazne obmedzuje počet transplantačných postupov, ktoré možno vykonať, najmä v rozvojovom svete. V USA sa odhadom vykoná 42 000 transplantátov rohovky ročne pomocou optického tkaniva z mŕtvych tiel; môže však dôjsť k odmietnutiu štepu a miera zlyhania je významná. Okrem toho povinné používanie steroidov s materiálom rohovky pochádzajúcim z mŕtvol obmedzuje ich úspešné použitie na určité skupiny pacientov. Boli vyvinuté plne syntetické protézy (bez biologickej aktivity), ale ich použitie bolo obmedzené na prípady, keď tkanivo ľudského darcu opakovane zlyháva alebo sa nedá použiť. Navyše, okrem USA, vo väčšine krajín neexistujú systémy darcovstva tkanív a bankové systémy.
O rekombinantných ľudských kolagénoch FibroGen
FibroGen je jediným výrobcom vysoko purifikovaného, plne charakterizovaného rekombinantného ľudského kolagénu typu III (rhCIII), ktorý má nahradiť podobné materiály pochádzajúce zo zvierat alebo ľudí, ktoré sa v súčasnosti používajú v rôznych medicínskych, farmaceutických a spotrebiteľských aplikáciách. FibroGen využíva patentovanú rekombinantnú metodológiu v kvasinkovom expresnom systéme so sekvenciami ľudskej DNA na vývoj syntetických verzií ľudských kolagénov v podstate identických s natívnym proteínom. Zmesi rôznych typov kolagénu, ktoré sa nachádzajú v kolagéne živočíšneho pôvodu, je takmer nemožné oddeliť. FibroGen bol schopný produkovať špecifické typy rekombinantného ľudského kolagénu (napr. typy I alebo III) konzistentne a reprodukovateľne. FibroGen vyvinul jednoduché, škálovateľné purifikačné procesy, ktoré poskytujú vysoko purifikované a reprodukovateľné množstvá proteínov v akomkoľvek požadovanom množstve, a využíva sériu prísnych analytických testov na zabezpečenie konzistencie medzi jednotlivými šaržami a vysokej kvality.
