Obsah:
Spoločnosť GTx, Inc., biofarmaceutická spoločnosť so sídlom v Memphise, včera oznámila, že enobosarm, experimentálny liek pre pacientov s rakovinou pľúc, zlyhal v dvoch klinických štúdiách fázy III, ktorých cieľom bolo otestovať jeho schopnosť predchádzať a liečiť chradnutie svalov.
GTx vykonala posledné fázy skúšok na viac ako 80 klinických miestach v ôsmich krajinách. Štúdie merali, či enobosarm udržal alebo zlepšil svalovú hmotu (celkovú svalovú hmotu) a či liek zlepšil fyzické funkcie (merané testom stúpania po schodoch) u pacientov s nemalobunkovým karcinómom pľúc (NSCLC), ktorí dostávali chemoterapiu. NSCLC je najčastejším typom – celých 85 až 90 percent diagnóz – rakoviny pľúc.
„Aj keď sme sklamaní, že obe štúdie nesplnili vopred špecifikované analýzy respondentov, povzbudzuje nás jednoznačný účinok enobosarm na svaly a sme presvedčení, že sa premietne do klinického prínosu a potenciálne zvýši prežitie u pacientov s nie bunková rakovina pľúc, “uviedol Mitchell Steiner, MD, generálny riaditeľ GTx, v tlačovej správe.
Spoločnosť uviedla, že plánuje prediskutovať „cestu vpred“s americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) a európskymi regulačnými orgánmi. Agentúra Reuters uvádza, že analytik spoločnosti Cowen and Company Eric Schmidt poznamenal, že nárast svalovej hmoty nebol v žiadnej štúdii sprevádzaný zlepšením fyzickej funkcie alebo prežitia.
FDA Fast Track
Začiatkom tohto roka FDA určila enobosarm na prevenciu a liečbu ochabovania svalov u pacientov s NSCLC ako rýchly vývojový program. V súčasnosti neexistujú žiadne schválené lieky na prevenciu a liečbu ochabovania svalov u pacientov s rakovinou.
„Chýbanie svalov u pacientov s nemalobunkovým karcinómom pľúc je zničujúce a bohužiaľ postihuje státisíce pacientov na celom svete,“uviedol v tlačovej správe Jeffrey Crawford, MD, hlavný výskumník skúšok GTx.
Zrýchlené označenie urýchľuje FDA preskúmanie liekov vyvinutých buď na vážne a život ohrozujúce choroby, alebo na choroby s nesplnenými potrebami liečby. Vo všeobecnosti štúdie fázy I testujú bezpečnosť u zdravých dobrovoľníkov, štúdie fázy II zhromažďujú predbežné údaje o účinnosti a štúdie fázy III testujú bezpečnosť aj účinnosť u pacientov, často v kombinácii s inými liekmi.
American Cancer Society odhaduje, že v roku 2013 bude v USA diagnostikovaných asi 228 190 nových prípadov rakoviny pľúc. Úbytok svalov vo všeobecnosti začína na začiatku procesu ochorenia a môže viesť k zníženiu fyzických funkcií, únave a strate hmotnosti, čo môže prispieť k kratšie celkové prežívanie. Očakáva sa, že tento rok zomrie na rakovinu pľúc približne 159 480 Američanov.
„Najviac sa chcem poďakovať pacientom s nemalobunkovým karcinómom pľúc, ktorí sa zúčastnili klinických skúšok, aby budúcim pacientom umožnili potenciálny prístup k dôležitým terapiám,“uviedol Steiner v tlačovej správe.
GTx objavuje, vyvíja a komercializuje malé molekuly na liečbu rakoviny, podpornú starostlivosť pri rakovine a iné vážne zdravotné stavy. Agentúra Reuters uvádza, že trhová hodnota spoločnosti klesla pod 100 miliónov dolárov z maxima viac ako 800 miliónov dolárov v roku 2007, pričom cena jej akcií klesla o 64 percent po správach o enobosarme. Spoločnosť GTx má vo svojom vývoji liek na liečbu rakoviny prostaty a iné spôsoby liečby rakoviny.
